騎豬去挖坑 作品
第一百七十三章 伸出援手
“衛總您放心，”見衛康一臉愕然，曹陽趕緊解釋道:“我並不是要道德綁架，要求三清專門為我們研發menkes基因藥。”
“我主要還是想見見相關的專家，希望專家能夠幫忙解答一些疑問，同時也想請研發人員為後續的安全性測試提供一些幫助。”
“關於menkes的基因治療，我已經有了一些研究和思路。只是由於我本人並非專業人士,所以在很多方面還有所欠缺，急需真正專家的指導和建議。”
“哦？”衛康有些好奇道:“那你先說說自己的思路？”
曹陽點點頭，凝神一一道來。
“從製備化合物的同時，我已經在開展由腺相關病毒aav9介導的基因治療方案，經過一年多的努力，終於通過分析蛋白結構域截短了atp7a基因的序列,並且構建了質粒，目前也在293t細胞上進行表達驗證和生物學活性驗證。”
“我已經找到了aav的包裝公司，目前已經談妥合作意向,但是對於aav9病毒載體的免疫問題和多次遞送問題了解得還不是很透徹，需要載體專家的指導。”
“因為孩子突變的基因在全身都有表達，aav9介導的基因替代只能夠解決一些更新週期慢的器官的基因問題，最終的基因在體編輯才是最徹底的治療方式。”
“我想在基因替代治療後，再全身心投入研究crispr-cas9這種最新的基因編輯工具，因為我孩子的突變是重複突變，在atp7a基因序列第1141位多插入了一個a鹼基，導致終止密碼子提前，蛋白翻譯被阻斷。”
“所以我想通過crispr-cas9工具切除多出的a鹼基，我考慮用孩子的皮膚成纖維細胞體外培養後作為模型細胞，根據突變點位設計rna，通過構建質粒體外驗證編輯效率。”
“這方面我也希望能有相關的專家可以幫幫我。”
“如果我這樣的基因治療方案可行的話，”曹陽緩了口氣，繼續說道:“我還有一些病友，都是menkes患者家屬，他們也想獲得同樣的基因治療。”
他停頓了片刻,毅然決然道:“衛總，我知道基因治療這方面的研究非常昂貴,我已經做好準備了，我之前已經自建實驗室，投入有幾十萬，上個月我把車賣了，加上一些積蓄，還有個五十來萬，不知道這些資金能夠進行到哪一步。”
“實在不行的話，我也可以回去把房子賣了，只求能夠徹底治好我兒子。”
“當然，這樣的治療方案，我那些病友可能不是每個人都負擔得起，但是也有一些病友願意砸鍋賣鐵救孩子，還希望衛總能夠給他們一個機會。”
看著曹陽一臉懇切，語氣又異常堅決，衛康心中忍不住嘆了口氣。
於情於理，他都想要幫助這些走投無路的患者家屬。
同時，他也又一次對曹陽的基因治療解決思路感到震驚。
這真的是一個只有高中學歷的人嗎？
怎麼這些方案說得頭頭是道，比生物學專家還要詳盡呢？
可見對方真的付出了極大的精力來鑽研學習,才能夠有這麼深入的瞭解。
不過，專業的事情,還是要交給專家來處理。
menkes症一直以來都沒有對症的治療辦法，衛康也不太確定對方提出的方案是否可行。
還是得叫專家過來探討一番，再做出決定。
他露出笑容，眼神中流露出讚賞，看著曹陽道:“看得出你做了很多努力，才有這麼清晰的解決思路，這樣吧，我把相關的專家喊過來，你們一起商量一下，我要先聽聽他的意見，怎麼樣？”
“我主要還是想見見相關的專家，希望專家能夠幫忙解答一些疑問，同時也想請研發人員為後續的安全性測試提供一些幫助。”
“關於menkes的基因治療，我已經有了一些研究和思路。只是由於我本人並非專業人士,所以在很多方面還有所欠缺，急需真正專家的指導和建議。”
“哦？”衛康有些好奇道:“那你先說說自己的思路？”
曹陽點點頭，凝神一一道來。
“從製備化合物的同時，我已經在開展由腺相關病毒aav9介導的基因治療方案，經過一年多的努力，終於通過分析蛋白結構域截短了atp7a基因的序列,並且構建了質粒，目前也在293t細胞上進行表達驗證和生物學活性驗證。”
“我已經找到了aav的包裝公司，目前已經談妥合作意向,但是對於aav9病毒載體的免疫問題和多次遞送問題了解得還不是很透徹，需要載體專家的指導。”
“因為孩子突變的基因在全身都有表達，aav9介導的基因替代只能夠解決一些更新週期慢的器官的基因問題，最終的基因在體編輯才是最徹底的治療方式。”
“我想在基因替代治療後，再全身心投入研究crispr-cas9這種最新的基因編輯工具，因為我孩子的突變是重複突變，在atp7a基因序列第1141位多插入了一個a鹼基，導致終止密碼子提前，蛋白翻譯被阻斷。”
“所以我想通過crispr-cas9工具切除多出的a鹼基，我考慮用孩子的皮膚成纖維細胞體外培養後作為模型細胞，根據突變點位設計rna，通過構建質粒體外驗證編輯效率。”
“這方面我也希望能有相關的專家可以幫幫我。”
“如果我這樣的基因治療方案可行的話，”曹陽緩了口氣，繼續說道:“我還有一些病友，都是menkes患者家屬，他們也想獲得同樣的基因治療。”
他停頓了片刻,毅然決然道:“衛總，我知道基因治療這方面的研究非常昂貴,我已經做好準備了，我之前已經自建實驗室，投入有幾十萬，上個月我把車賣了，加上一些積蓄，還有個五十來萬，不知道這些資金能夠進行到哪一步。”
“實在不行的話，我也可以回去把房子賣了，只求能夠徹底治好我兒子。”
“當然，這樣的治療方案，我那些病友可能不是每個人都負擔得起，但是也有一些病友願意砸鍋賣鐵救孩子，還希望衛總能夠給他們一個機會。”
看著曹陽一臉懇切，語氣又異常堅決，衛康心中忍不住嘆了口氣。
於情於理，他都想要幫助這些走投無路的患者家屬。
同時，他也又一次對曹陽的基因治療解決思路感到震驚。
這真的是一個只有高中學歷的人嗎？
怎麼這些方案說得頭頭是道，比生物學專家還要詳盡呢？
可見對方真的付出了極大的精力來鑽研學習,才能夠有這麼深入的瞭解。
不過，專業的事情,還是要交給專家來處理。
menkes症一直以來都沒有對症的治療辦法，衛康也不太確定對方提出的方案是否可行。
還是得叫專家過來探討一番，再做出決定。
他露出笑容，眼神中流露出讚賞，看著曹陽道:“看得出你做了很多努力，才有這麼清晰的解決思路，這樣吧，我把相關的專家喊過來，你們一起商量一下，我要先聽聽他的意見，怎麼樣？”